为3亿“医学孤儿”打开“健康之门”博鳌亚洲论坛嘉宾热议应对罕见病

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发表时间:2024-04-02 09:41来源:新华网

  大屏幕中,渐冻症患者蔡磊吃力地分享他组建团队、推动患者数据库建设和药物研发的故事,由于喉肌和呼吸肌退化,他只能从喉咙里挤出又细又尖的声音,但他与病魔勇敢斗争的精神获得了全场的热烈掌声。

  这是博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病,促进健康公平可及”分论坛上的动人一幕。

  目前,全球已知罕见病有数千种,被称为“医学孤儿”的患者约有3亿,由于发病率和治愈率极低,罕见病已成为世界各国共同面临的医学难题。博鳌亚洲论坛2024年年会专门设立了关于罕见病的分论坛,与会嘉宾共同探讨如何为患者打开“健康之门”,帮助患者获得更多权益保障。

  3月28日,京东集团原副总裁蔡磊在“关注罕见病,促进健康公平可及”分论坛上发表视频致辞。新华社记者 杨冠宇 摄

  记者从博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局获悉,渐冻症靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)在区内落地,今后,国内渐冻症患者可以不出国就使用上这款全球靶向新药。近年来,乐城通过“特许政策”,已引进超过40款罕见病特许药品,越来越多的患者获得新的治疗选择。

  国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺说,中国对有临床价值的、创新的罕见病用药,给予优先通道,让它更快走向市场。

  今年1月1日起,非典型溶血性尿毒症综合征患者迎来命运转折:曾经一支2万多元治疗该病的救命药,经医保支付报销后,每支价格千元左右,不少患者和家庭重新燃起希望。

  前不久,最新版国家医保药品目录调整新增15个目录外罕见病用药,覆盖16个罕见病病种,一些长期未得到有效解决的罕见病,如戈谢病、重症肌无力等均在其列。迄今,超过80种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录名单,有望为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。

  “人类应该通过国际合作提高罕见病诊疗技术和药物的可及性,共享医学成果。”中国罕见病联盟执行理事长李林康认为,应对罕见病,是一个从医药、医疗到医保的系统工程,“缺了哪一块都不行”。

  博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病,促进健康公平可及”分论坛现场。新华社记者 杨冠宇 摄

  “罕见病研究,不像癌症、糖尿病那么有吸引力。”阿斯利康全球首席执行官苏博科坦言,企业不会愿意花10亿美元去开发可能只有1000人需要的新药,因此,政府应建立“报销资金池”,降低罕见病药物的研发和治疗成本。

  中国国际经济交流中心理事长毕井泉呼吁,抓紧建立专利和数据保护制度,让企业有稳定预期,敢于冒险投资药物研发。

  国际罕见病理事会主席杜兰·王·里格说,罕见病患者中半数以上来自遗传,早期筛查、诊断和治疗可以让家庭和社会节省很多成本,省去很多痛苦。

  罕见病是世界各国的共同挑战,也是共同责任,与会嘉宾呼吁,全世界应“升温”合作,加速罕见病困境“破冰”,努力让“医学孤儿”不再孤单。

来源:新华网

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